Gilead Sciencesは、CymaBay Therapeuticsを43億ドルで買収し、FDAの審査中の肝疾患治療薬を手に入れました。この取引により、Gileadは自社の肝疾患治療薬ポートフォリオに、CymaBayが開発したseladelparを加えることになります。seladelparは、肝臓の胆管に影響を与える希少疾患である原発性胆汁性胆管炎（PBC）の治療薬としてFDAの審査を受けています。
CymaBayの株式は、取引発表前の金曜日の終値に対して27%のプレミアムが付いた1株あたり32.50ドルでGileadによって買収されます。この買収は、数年前に安全性の問題で将来が不透明だった同社とその薬の復活を意味します。seladelparは、PBCの治療のみならず、FDAによる承認がない非アルコール性脂肪肝疾患（NASH）の主要な候補薬の一つでしたが、2019年に安全性の問題が指摘され、中断されていました。
PBCは、40歳以上の女性に主に見られる慢性的な自己免疫疾患で、肝臓の機能を損ないます。初期症状には、強いかゆみ（pruritus）や疲労があります。PBCは肝硬変や肝不全に進行する可能性があります。PBCの第一選択治療薬は、1996年にPBCの治療薬として追加承認された胆石溶解薬のウルソデオキシコール酸（ursodiol）です。2016年には、Intercept PharmaceuticalsのOcalivaがPBCの第二選択治療薬として承認されました。
CymaBayのseladelparは、胆汁酸の合成、代謝、炎症、線維化に関与する遺伝子を調節する受容体であるペルオキシソーム増殖因子活性化受容体デルタ（PPARデルタ）に結合し活性化する小分子薬です。第3相臨床試験では、肝疾患を示す酵素の統計的に有意な正常化およびかゆみの改善が示されました。CymaBayは昨年末、ursodiolに反応しないまたは耐性のある患者の治療薬としてseladelparの承認を求める新薬申請を提出し、FDAは優先審査の下でこの申請を評価し、8月14日を目標とする規制決定日を設定しました。
Gileadは、肝疾患治療薬のポートフォリオに、B型肝炎治療薬のVemlidyとViread、C型肝炎治療薬のHarvoniを持っています。また、NASH（現在はMASHとも呼ばれる）の治療薬として、Novo Nordiskのsemaglutideとの組み合わせ治療の一部として第2相試験中のcilofexorとfirsocostatを開発中です。
CymaBayは、seladelparを2006年の取引でJohnson & Johnsonからライセンスしました。承認されれば、J&Jは売上からロイヤリティを受け取ることになります。CymaBayのパイプラインには、1型糖尿病患者の低血糖治療用として第2a相試験中のMBX-2982も含まれています。
【ニュース解説】
Gilead SciencesがCymaBay Therapeuticsを43億ドルで買収し、FDAの審査中の肝疾患治療薬seladelparを手に入れることになりました。この取引により、Gileadは自社の肝疾患治療薬ポートフォリオを拡大し、特に原発性胆汁性胆管炎（PBC）という希少な肝疾患の治療薬としてseladelparを加えることに成功しました。
PBCは、肝臓の胆管を破壊する進行性の自己免疫疾患であり、特に40歳以上の女性に多く見られます。この病気は、かゆみや疲労といった初期症状から始まり、最終的には肝硬変や肝不全に進行する可能性があります。現在、PBCの治療には限られた選択肢しかなく、多くの患者が新たな治療法を求めています。
seladelparは、PBCの治療において重要な新たな選択肢となる可能性があります。この薬は、ペルオキシソーム増殖因子活性化受容体デルタ（PPARデルタ）に作用し、胆汁酸の合成、代謝、炎症、線維化に関与する遺伝子を調節します。第3相臨床試験では、seladelparが肝疾患を示す酵素の正常化およびかゆみの改善に統計的に有意な効果を示しました。
この買収は、Gileadにとって肝疾患治療薬のポートフォリオを強化する重要なステップです。GileadはすでにB型肝炎やC型肝炎の治療薬を持っていますが、seladelparの加入により、PBCという特定の肝疾患領域での治療オプションを拡大することができます。
しかし、このような買収には潜在的なリスクも伴います。seladelparは過去に安全性の問題で臨床試験が中断された経緯があり、FDAの承認が得られるかどうかはまだ不確実です。承認された場合、GileadはPBC治療市場で重要な役割を果たすことになりますが、承認されなかった場合、巨額の投資が無駄になる可能性もあります。
長期的には、この買収がGileadの肝疾患治療薬ポートフォリオの多様化と強化に寄与し、PBCを含む肝疾患の患者に新たな治療オプションを提供することが期待されます。また、seladelparの成功は、他の肝疾患治療薬の開発にもポジティブな影響を与える可能性があります。
from Gilead’s $4.3B CymaBay Acquisition Adds Liver Disease Drug Under FDA Review.
