ALS（筋萎縮性側索硬化症）とFTLD（前頭側頭型認知症）は、運動障害と認知障害という異なる症状を示すが、細胞および分子レベルでの類似性がMITとメイヨークリニックの科学者による研究で明らかにされました。この研究では、ALSとFTLDの脳サンプルにおけるRNA発現パターンが追跡され、治療の標的となる可能性のある共通の細胞および分子の類似性が示されました。
この類似性に基づき、ALSとFTLDの両疾患に対して有効な治療法の開発が期待されています。研究結果は、ALSの治療法がFTLDにも適用可能であり、逆もまた同様である可能性を示唆しています。
また、遺伝性と散発性のALSおよびFTLDの脳サンプルにおいても、遺伝子発現の変化が類似していることが明らかになり、疾患の起源に関係なく、共通の分子プロセスが異常になっている可能性が示されました。
ALSとFTLDにおいては、最も影響を受けやすい脳細胞が類似しており、上位運動ニューロンとスピンドルニューロンが健康と疾患時の遺伝子発現が驚くほど類似していることが示されました。
さらに、ALSとFTLDの脳細胞以外にも、血液循環系に異常が見られ、血液脳関門の機能低下や免疫系による血液脳関門の分解を抑制する分子の発現減少が示されました。
最終的に、ALS、FTLD、ハンチントン病、アルツハイマー病などの神経変性疾患に共通する生物学的経路が明らかになり、これに基づいて個別化された治療法の開発が可能となり、新たな洞察と希望をもたらすことが期待されています。
ニュース解説
筋萎縮性側索硬化症（ALS）と前頭側頭型認知症（FTLD）は、一見すると全く異なる症状を示す二つの疾患です。ALSは運動機能の障害が特徴で、FTLDは認知機能の低下が主な症状です。しかし、最新の研究により、これら二つの疾患が細胞および分子レベルで類似していることが明らかになりました。この発見は、両疾患に対する治療法の開発に新たな道を開く可能性があります。
この研究では、ALSとFTLDの患者の脳サンプルを用いて、RNAの発現パターンを詳細に分析しました。その結果、両疾患が非常に似た細胞および分子の変化を示していることが判明しました。特に、最も影響を受けやすい脳細胞の種類が両疾患でほぼ同じであることが示されました。これは、ALSの治療法がFTLDにも有効である可能性、またその逆もあり得ることを示唆しています。
また、遺伝性と散発性の形態を問わず、ALSとFTLDの脳サンプルで遺伝子発現の変化が類似していることが確認されました。これは、疾患の原因が異なるにもかかわらず、共通の分子プロセスが関与している可能性があることを示しています。
さらに、この研究では、ALSとFTLD以外にも、血液循環系における異常が指摘されました。特に、血液脳関門（BBB）の機能低下や、免疫系によるBBBの分解を抑制する分子の発現減少が観察されました。これは、神経変性疾患の治療において、脳細胞だけでなく、血液循環系にも注目する必要があることを示唆しています。
この研究によって明らかになったALSとFTLDの類似性は、これらの疾患に対する治療法の開発に新たな方向性を提供します。また、神経変性疾患全般に共通する生物学的経路の存在が示唆されたことは、より広範な神経変性疾患の治療法開発にも貢献する可能性があります。このような研究は、ALSやFTLDだけでなく、ハンチントン病やアルツハイマー病など他の神経変性疾患にも新たな治療の希望をもたらすことでしょう。
from Study: Movement disorder ALS and cognitive disorder FTLD show strong molecular overlaps.
